L'ingénierie génétique est la manipulation du génome d'un organisme pour ajouter, supprimer ou altérer du matériel génétique afin d'obtenir des caractéristiques souhaitées. Elle repose notamment sur la technologie de l'ADN recombinant, qui consiste à combiner des molecules d'ADN de différentes sources. Ses applications couvrent la médecine (comme la production d'insuline), l'agriculture (cultures génétiquement modifiées) et l'industrie.

La thérapie génique somatique cible les cellules non reproductrices du corps, ce qui signifie que les modifications génétiques apportées ne sont pas transmises à la descendance. En revanche, la thérapie génique germinale s'attaque aux cellules reproductrices (spermatozoïdes ou ovules), et les changements effectués sont hérités par les générations futures. Cette dernière soulève des questions éthiques particulières car les générations futures ne peuvent pas consentir à ces modifications.

CRISPR-Cas9 est un outil qui utilise un ARN guide (sgRNA) pour diriger l'enzyme Cas9 vers une séquence d'ADN cible spécifique. Une fois sur place, Cas9 crée une cassure double-brin dans l'ADN. La machinerie de réparation cellulaire répare ensuite cette cassure, permettant ainsi l'édition du gène. Cette technique est reconnue pour sa précision, son efficacité et son coût relativement bas مقارنة à d'autres méthodes d'édition génétique.

Pour le SAT, les étudiants doivent maîtriser la structure et la fonction de l'ADN (dont la double hélice et l'appariement des bases), les mutations génétiques et leurs effets sur la synthèse des protéines, ainsi que le rôle des enzymes en biotechnologie (enzymes de restriction, ligases et polymérases). Il est également important de pouvoir discuter des implications éthiques et sociales des avancées biotechnologiques.

La thérapie génique soulève plusieurs préoccupations éthiques majeures. Sur le plan de la sécurité, des effets indésirables tels que des mutations hors cible peuvent survenir. Les questions d'équité concernent l'accessibilité des traitements coûteux pour tous les groupes socio-économiques. De plus, la thérapie germinale pose des problèmes de consentement, car les générations futures ne peuvent pas donner leur accord pour des modifications génétiques qui les affecteront.

La biotechnologie permet des soins de santé personnalisés principalement à travers la pharmacogénomique, qui étudie comment les gènes influencent la réponse d'un patient aux médicaments. Cela permet de développer des traitements sur mesure avec une efficacité accrue et moins d'effets secondaires. La médecine régénérative complète cette approche en réparant ou remplaçant des cellules, organes ou tissus endommagés, souvent grâce à des cellules souches ou au bioprinting 3D.

En agriculture, la biotechnologie a permis le développement d'organismes génétiquement modifiés (OGM) conçus pour un contenu nutritionnel amélioré, une résistance aux ravageurs ou un rendement accru. Les cultures Bt, par exemple, produisent une toxine nocive pour certains insectes mais sans danger pour la consommation humaine. Le riz doré, quant à lui, a été modifié pour produire du bêta-carotène afin de lutter contre les carences en vitamine A dans les pays en développement.